Un bambino di 4 anni è stato curato grazie ad un trattamento innovativo impiegato presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. “Car-T” questo il nome della tecnica utilizzata, un sistema sperimentato negli Stati Uniti e che è risultato efficace su 75 piccoli pazienti ora guariti da forme tumorali. Dello straordinario risultato ha parlato la Dott.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’unità di ricerca di terapia genica sui tumori Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, intervenendo ai microfoni di Radio Cusano Campus nel corso del programma ‘Genetica Oggi’.
Un’immunoterapia che ha dato risultati straordinari: come sta il bambino di 4 anni curato della leucemia?
Il bambino sta bene ed è stato dimesso dopo due settimane dal trattamento. Nel corso dei monitoraggi effettuati, abbiamo potuto constatare la completa scomparsa delle cellule leucemiche. Dobbiamo assolutamente dire che sono risultati legati soltanto al primo mese, ma non dobbiamo dimenticare che i pazienti che vengono in ospedale con questa tipologia di studi non hanno risposto positivamente ad approcci precedenti. Le cellule leucemiche sono, quindi, persistite dopo chemioterapia e approcci trapiantologici. Essere riusciti ad eliminarle, in un tempo così breve è un grande risultato.
Come funziona la tecnologia CarT?
Le cellule del sistema immunitario vengono prelevate dal paziente stesso e portate nei nostri laboratori di officina farmaceutica del Bambino Gesù. Vengono, quindi geneticamente modificati. Alla fine della procedura vengono reinfuse al paziente.
Questa terapia nello specifico è rivolta alle leucemie linfoblastiche acute B o linfomi a cellule B. Tipologie di terapie similari possono essere applicate a tutti gli altri tumori, anche solidi. La prossima settimana sarà trattato il caso di un paziente affetto dal neuroblastoma.
La terapia CarT è destinata a sostituire il trapianto di midollo?
E’ quello che ci auguriamo, ma ci vogliono studi specifici per valutare questi aspetti.
Nel mondo 250.000 bambini si ammalano di patologie tumorali, ogni anno, e 400 sono i casi in Italia. Sono davvero questi i dati?
I dati sono davvero questi nel dipartimento del Prof. Locatelli che è anche il responsabile di queste terapie. Ogni anno si diagnosticano numerosi casi di pazienti e non ci sono solo leucemie, ma anche tumori solidi, come quelli celebrali.
Andrea Lupoli